Promovendus analyse zeldzame ziekte register, statistisch ontwerp en trial tools

Wat ga je onderzoeken?

Onderzoek in het Amsterdam Leukodystrofie Centrum is gericht op het verbeteren van inzicht in leukodystrofieën en het ontwikkelen van behandelingen. De ziekte “vanishing white matter” (VWM) is al lang een belangrijk onderzoeksgebied in Amsterdam UMC. VWM treft vooral kinderen en veroorzaakt toenemende neurologische handicaps en vroege dood.

We hebben deze ziekte 30 jaar geleden gedefinieerd en de gerelateerde genen in 2001 geïdentificeerd. In 2004 zijn we begonnen met een patiëntenregister voor VWM, dat nu gegevens bevat van ongeveer 500 patiënten wereldwijd met informatie over het ziekteverloop tot 30 jaar. Met groeiend inzicht in ziektemechanismen zijn verschillende therapeutische interventies ontwikkeld en getest met veelbelovende resultaten. VWM is uiterst zeldzaam en dat belemmert het ontwerp en de analyse van onderzoeken.

Als promovendus werk je aan de analyse van het VWM-register. Ziekteverloop verandert door de jaren heen en een belangrijke vraag is vanaf wanneer het ziekteverloop van onbehandelde patiënten in het register vergelijkbaar is met ...

Toon meer

Wat ga je doen?

• Je gaat je verdiepen in VWM en de methodologie van klinische trials.
• Je analyseert het ziekteverloop van patiënten met VWM met behulp van gegevens uit het VWM-register en bepaalt vanaf welk moment het ziekteverloop vergelijkbaar is met het huidige ziekteverloop.
• Je schrijft een narrative review van de verschillende bestaande statistische benaderingen voor single-arm en two-arm geneesmiddelentrials voor uiterst zeldzame ziekten, hun geschiktheid in specifieke situaties en hun beperkingen.
• Je ontwikkelt een optimaal ontwerp van een single-arm fase 2 trial bij kinderen <6 jaar met externe controle data van een historisch cohort uit het VWM-register.
• Je ontwikkelt een optimaal randomisatieschema van een gerandomiseerde two-arm fase 2/3 trial bij patiënten ≥6 jaar.
• Je ontwikkelt een optimaal ontwerp van een gerandomiseerde two-arm vertraagde start fase 2/3 trial bij patiënten ≥6 jaar.

Wat neem je mee?

Wij zijn op zoek naar een enthousiaste PhD student en je brengt met je mee:

• Een master in statistiek, epidemiologie, econometrie of gerelateerd vakgebied.
• Aantoonbare interesse in het (bio)medische vakgebied.
• Goede programmeervaardigheden, bij voorkeur in R of Python.
• Motivatie en je bent in staat om zelfstandig en in teamverband te werken.
• Uitstekende communicatieve vaardigheden en je spreekt vloeiend Engels.

Wat bieden we jou?

• Een vliegende start van jouw carrière in het onderzoekswerk.
• Alle ruimte voor jouw drive om de zorg van morgen vorm te geven.
• Werken aan grootschalig én eigen onderzoek, met gemotiveerde collega’s uit alle hoeken van de wereld.
• Een contract voor 12 maanden (met de intentie tot verlenging).
• Inschaling in salarisschaal OIO: € 3.017 tot € 3.824 bruto bij een fulltime dienstverband (afhankelijk van opleiding en ervaring) en een eindejaarsuitkering van 8,3%.
• Vakantie uren: 186,4 uur per jaar bij een fulltime dienstverband en een mogelijkheid om uren bij te sparen.
• Pensioenopbouw bij BeFrank, een modern, begrijpelijk en eerlijk geprijsd pensioen.
• Vanaf 1 oktober ontvang je bij 7 km of meer per enkele reis 100% OV-vergoeding en bij eigen vervoer €0,18 per km tot maximaal 40 km enkele reis.
• Kom je liever lopend of op de fiets? Maak gebruik van onze goede fietsregeling. Vanaf 1 oktober ontvang je een vergoeding à €0,18 per km.